Kalydeco maintenant approuvé pour le traitement élargi de la fibrose kystique

Les responsables de la FDA ont annoncé l’approbation élargie de l’ivacaftor (Kalydeco, Vertex Pharmaceuticals) pour tripler le nombre de mutations génétiques rares de la fibrose kystique que le médicament est indiqué pour traiter, de 10 à 33 mutations.

 

La FDA a basé son approbation sur les résultats des tests de laboratoire en conjonction avec des preuves provenant d’essais cliniques humains précédents. Les chercheurs ont identifié des mutations supplémentaires qui ont répondu aux tests de Kalydeco et ont été en mesure d’extrapoler ces données démontrées dans des essais cliniques antérieurs antifongique.

 

Kalydeco est disponible sous forme de comprimés ou de granules oraux et doit être pris 2 fois par jour avec de la nourriture contenant des graisses. Il est conçu pour aider la protéine produite par le gène CFTR à mieux fonctionner et améliorer la fonction pulmonaire et d’autres aspects de la fibrose kystique.

 

Selon un communiqué de presse de la FDA, l’indication élargie affectera encore 3% de la population de la fibrose kystique.

 

Les événements indésirables qui ont été associés à ce traitement comprennent des maux de tête, une infection des voies respiratoires supérieures, des maux d’estomac, de la diarrhée, des éruptions cutanées, des nausées et des étourdissements.